Un traitement pour guérir du nanisme

Des chercheurs français ont réussi à faire grandir des souris atteintes de nanisme. Ils espèrent sortir un traitement pour l'Homme d'ici dix ans.

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Mimie Mathy est atteinte d'achondroplasie, la forme la plus fréquente du nanisme ©sipa

Un espoir est né pour les personnes souffrant d’achondroplasie. Une équipe de chercheurs française a réussi à rétablir complètement la croissance osseuse de souris atteintes de cette forme très fréquente de nanisme.

L’origine du nanisme

Depuis 1994, on sait que la mutation responsable de l’achondroplasie concerne le récepteur d’un facteur de croissance, appelé FGFR3. Chez les achondroplastes, il est systématiquement dans une configuration qui bloque la croissance. Par conséquent, les achondroplastes ont un buste de taille normale mais des membres courts. A l’âge adulte, ils ne dépassent pas les 1m40, à l’image de Mimie Mathy. A l’inverse, FGFR3 alterne entre une forme active et inactive chez les personnes de taille normale, provoquant des poussées de croissance. Lors de leur expérience, les chercheurs ont effectué deux injections sous cutanée aux souris par semaine, entre leur 2e et 21e jour de vie. A l’échelle humaine, cela correspond à 15 ans. La protéine injectée était une forme non mutée, donc non malade, du récepteur du facteur de croissance.

FGFR3 s’est finalement fixé sur les récepteurs injectés et non ceux porteurs de la mutation pathologique. Conséquence : huit mois plus tard, les membres des souris avaient retrouvé une taille normale. Les souris femelles ont même retrouvé un bassin leur permettant de donner naissance normalement. Enfin, la forme du crâne et de la colonne vertébrale s’est également améliorée. « Et ce qui est particulièrement intéressant, c’est que du fait de la restauration de la croissance, les complications de l’achondroplasie chez les souris, comme la paralysie des pattes arrières, les troubles respiratoires ou la déformation crânienne, ont aussi disparu », souligne Elvire Gouze dans la revue Science Translational Medicine.

Un traitement contre le nanisme d’ici dix ans ?

Mais avant de tester leur avancée sur l’Homme, les chercheurs doivent poursuivre leurs recherches. Ils pensent d’abord effectuer des tests pendant trois à cinq ans sur des animaux de plus en plus proches des humains, afin de vérifier que les injections ne sont pas toxiques. Cependant, les premiers résultats sont encourageants, puisque les scientifiques, qui avaient peur de faire face à une croissance incontrôlable ou différée selon les organes, n’ont rien constaté de la sorte.

Si les futures expériences se déroulent comme prévu, les chercheurs estiment qu’un traitement pourrait être mis au point d’ici dix ans.

Mathilde Bourge